异基因造血干细胞移植是恶性血液系统疾病的重要治疗方法，但俗称“慢性排异”的慢性移植物抗宿主病（cGVHD），是移植后最常见的“次生灾害”，发生率达30%～70%。1月14日，港股龙头药企中国生物制药（01177）旗下正大天晴药业集团透露，其自主研发的JAK/ROCK抑制剂TQ05105(罗伐昔替尼)二期新药临床试验申请（IND）获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，拟用于治疗慢性移植物抗宿主病（cGVHD）。这也是2024年11月四代EGFR抑制剂TQB3002之后，正大天晴又一款在美获批临床的创新药。

慢性移植物抗宿主病是移植后主要并发症之一，可以累及全身的任何一个或多个器官，发生机制复杂，临床表现多样，个体差异大，病程迁延持久，严重影响患者的生存率和生活质量。由于许多移植患者在术后管理中更多聚焦于移植的原发病，往往容易忽视并发症症状，有50%的慢性移植物抗宿主病患者在诊断时已中至重度。

TQ05105是由正大天晴自主研发的一款具有全新化学结构的JAK/ROCK抑制剂，能够有效抑制JAK家族激酶活性及ROCK激酶活性，抑制JAK/STAT信号通路传导作用，发挥抗肿瘤活性，同时选择性抑制ROCK2，重建免疫平衡。

此前，正大天晴已率先在中国境内开展TQ05105用于治疗慢性移植物抗宿主病的探索研究，并在美国血液学年会、欧洲血液学年会等多个权威学术会议上公布研究数据。最新结果表明，TQ05105 在 cGVHD 患者中，毒性可耐受，对各排异器官的最佳客观缓解率为90.9%，61.4%患者LSS评分改善≥7分，88.6%患者降低激素使用剂量。

公司相关人士认为，本次IND获得FDA许可，意味着TQ05105将可以在美国开展临床试验，为更多患者创造获益机会，也充分体现了正大天晴卓越的创新药物研发能力，是公司国际化战略布局的积极实践。

除了慢性移植物抗宿主病，2024年7月，TQ05105用于治疗中高危骨髓纤维化（MF）的适应症已在中国申请上市并获CDE（国家药监局药品审评中心）受理。这是一种较罕见的髓系肿瘤，属于骨髓增殖性肿瘤的一种，最终会进展为骨髓衰竭或转化为急性白血病。原发性骨髓纤维化已被纳入中国《第二批罕见病目录》。

据悉，正大天晴还在加速推进TQ05105的多项联合研究，以充分挖掘其临床价值，如联合BET抑制剂或BCL-2抑制剂用于治疗中高危骨髓纤维化的临床研究，初步结果较为积极。