6月19日晚间，迪哲医药(688192)公告，高选择性JAK1抑制剂戈利昔替尼（商品名：高瑞哲®）正式获得国家药品监督管理局（NMPA）批准，用于治疗复发难治性外周T细胞淋巴瘤（r/r PTCL）。高瑞哲®是迪哲医药在一年内成功上市的第二款全球首创/潜在同类源头创新药。

PTCL是令全球制药界都头疼的治疗难题，以往药物的疗效都不尽如人意。过去十年，这一疾病治疗领域都没有创新药上市。迪哲医药创始人、董事长兼首席执行官张小林博士表示：“凭借全新作用机制，高瑞哲®能有效治疗各亚型PTCL，填补了既往药物在多个亚型治疗上的空白。高瑞哲®在中国获批上市，让中国患者能够率先受益于‘全球首创’创新疗法。” 

有望冲破PTCL治疗瓶颈

外周T细胞淋巴瘤是一种起源于胸腺后成熟T/NK细胞的恶性肿瘤，属于非霍奇金性淋巴瘤中的一类。这种病恶性程度高，异质性强，发病机制复杂，在所有非霍奇金淋巴瘤中生存率最低。

在中国，PTCL占非霍奇金性淋巴瘤的24.4%。GLOBOCAN 2020年统计数据，中国每年新发非霍奇金性淋巴瘤患者约9万人。中国每年新发PTCL患者约为2万人。

目前，PTCL患者一线治疗主要依赖CHOP为基础的四联化疗，治疗效果不佳，非常容易复发。复发难治性PTCL（r/r PTCL）生存预后很差：3年生存率为23%，r/r PTCL的客观缓解率（ORR）一直没有超过30%。有效的临床治疗药物极度匮乏。

迪哲医药披露的公告显示，高瑞哲®是淋巴瘤领域全球首个且唯一高选择性JAK1抑制剂。公司最早发现并验证了JAK/STAT通路是治疗外周T细胞淋巴瘤的高潜力靶点，开创了全球首个通过靶向JAK/STAT通路治疗外周T细胞淋巴瘤的全新作用机制。

发表在《柳叶刀•肿瘤学》上的数据表明，戈利昔替尼单药治疗r/r PTCL的客观缓解率为44.3%，完全缓解率为23.9%，中位缓解持续时间长达20.7个月，均是既往靶向治疗方案的近2倍。

“高瑞哲®具有新机制、新结构，是全球首款针对PTCL的口服JAK1高选择性抑制剂，具有良好的药代动力学特性，是唯一在淋巴瘤领域有突破的JAK抑制剂，”北京大学肿瘤医院朱军教授表示，“高瑞哲®的获批上市有望冲破PTCL治疗瓶颈，为PTCL诊疗带来新格局。” 

有望在全球核心市场快速布局

此前在6月13日，国家医保局就《2024年国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录调整工作方案》及相关文件公开征求意见，2024年医保目录调整在即。国家医保局在公告中指出，续约和竞价继续沿用去年的规则。这一规则被视为利好创新药企，降低企业降价压力，加大了医保基金对于创新药的支持。

成立6年以来，迪哲医药已经成功上市两个重磅创新药——舒沃替尼和戈利昔替尼。作为获得优先审评的创新品种，有望通过今年的医保谈判纳入医保目录，绝大部分谈判成功的创新药在医保政策的推动下，销量及金额显著增长。

迪哲医药副总经理、首席商务官吴清漪表示：“舒沃替尼、戈利昔替尼两款源头创新产品积极争取纳入国家医保目录，是我们今年下一阶段的目标。期待最大程度提高患者可及性，让更多中国患者尽早使用上世界一流品质的国创新药。”

2022年2月，戈利昔替尼获得FDA授予快速通道资格，用于治疗r/r PTCL患者。

从既往跨国药企的注册经验来看，获得快速通道资格将有助于公司大幅提高与FDA的沟通效率，加快戈利昔替尼在美国、欧盟注册的进程。

另外，在2024年4月的CSCO指南大会上，戈利昔替尼凭借优异的临床数据，提前获得《CSCO淋巴瘤诊疗指南(2024)》推荐。 

据了解，目前戈利昔替尼正在中国、美国、韩国和澳大利亚等国家开展关键性临床试验。研究机构表示，戈利昔替尼的全球注册临床研究数据积极，有望全面在中、美、欧等全球核心市场快速布局。

张小林博士表示：“作为迪哲转化科学的重要研究成果之一，戈利昔替尼近年来获得多项国际权威学术界的高度认可，令我们备受鼓舞。全球范围内r/r PTCL患者一直面临着缺乏有效治疗药物且预后极差的困境，我们将稳步推进海外注册的工作，争取以最快的速度让全球患者享受到这一创新成果，为全球患者赢得全新的治疗希望。”